干细胞移植小儿脑瘫一项随机对照研究术后患

脑瘫（CP）是一种由大脑发育中的非进行性损伤引起的运动和姿势障碍综合征，通常伴有认知困难、听力或视力、癫痫等相关障碍。

CP被认为是儿童期残疾的主要原因，据报道，每名活产儿中有2.11人患病，目前发病机制尚不清楚，但已确定了多种危险因素可促进CP的早期诊断，包括新生儿脑病、宫内感染、早产、先天性异常和胎儿炎症反应异常。

多项基础研究和临床研究表明，间充质干细胞（MSCs）移植可以帮助脑功能改善并减轻脑损伤。截止目前，clinicaltrials.gov网站显示已有38项关于干细胞移植CP的临床试验注册，其中年有7项。

近期Gu等人进行了一项临床试验，旨在评估hUC-MSCs移植联合康复疗法干预小儿CP的安全性和有效性，术后显示，hUC-MSCs移植对患者粗大运动和综合功能的改善有明显帮助，该试验已在WHO国际临床试验注册组织平台中国Chictr.org.cn上注册（ChiCTR），研究结果已发表在《StemCellResearchTherapy》期刊。

该项研究共纳入40名CP患者，年龄2~12岁，男28人，女12名，被随机分为hUC-MSCs移植组和对照组，每组20名患者。

方法：获得患者家属知情同意后（1人退出），移植组通过静脉将4.5~5.5×的hUC-MSCs输注到患者体内，共4次，每次间隔7天；对照组（50ml生理盐水（含1%人血清白蛋白））与hUC-MSCs移植组采用相同的给药过程。此外，对每位患者进行Bobath疗法和引导教育作为康复疗法，患者每天干预2次，每周6天，直至给药完成。

结果：①疗效评估（图3）：在最后一次给药后3、6和12个月移植组的日常生活活动（ADL）评分比对照组显示出更大改善（P0.05，）；同样在最后一次给药后3个月和6个月时移植组综合功能评估（CFA）评分改善明显比对照组更为出色(P0.05)；6个月观察到移植组粗大运动功能测量（GMFM）评分显著改善。

②脑代谢变化（由对照组8名患者和移植组5名患者完成检测）：hUC-MSC移植后3名患者（表5和图4中的患者编号11、12和13）所有大脑区域的18-FDG标准摄取值(SUV)增加了50%以上，对照组没有观察到显著变化。

③安全性观察：术后不良事件（AE）的严重程度为轻度或中度，未观察到严重不良事件（SAE），其中有3例移植后发热体温都在38.5℃以下，经过常规处理后，所有患者均在2天内康复。

结论：以上临床研究结果发现，hUC-MSCs移植在儿童CP的康复中发挥了积极作用，显著增强了粗大运动和认知功能。同时，近年来越来越多的临床试验注册也表明，hUC-MSCs在脑瘫调理方面具有很大潜力。

参考资料：

干细胞移植CP临床试验注册数据

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