科学家成功利用iPS细胞再现脊髓小脑变性

内容摘要

日本科学利用脊髓小脑变性症患者的细胞制作出iPS细胞，通过使其转化为小脑神经细胞成功再现出脊髓小脑变性症的病征，对研发新型治疗药有重要意义。研究人员将肌萎缩侧索硬化症(俗称“渐冻人症”)治疗药用于这种小脑神经细胞时发现，细胞的萎缩得到了抑制。

日本理化学研究所近日宣布，他们利用脊髓小脑变性症（SpinocerebellarDegeneration）患者的细胞制作出iPS细胞（诱导多能干细胞），通过使其转化为小脑神经细胞成功再现出脊髓小脑变性症的病征，这对研发新型治疗药有重要意义。

具体成果已于年11月2日刊载在美国知名科学杂志《CellReports》的电子版上。

脊髓小脑变性症的临床主要特征为肢体共济失调和构音障碍。日本国内约有3万名患者。专家普遍认为该病是由小脑神经细胞萎缩而造成的，但具体的发病机制尚未探明，当下也没有切实有效的治疗法。

理化学研究所的六车惠子研究员等人从3名患者的皮肤及血液中制作出iPS细胞。通过使其转化为小脑神经细胞，并在特殊条件下进行培养，再现出细胞的部分萎缩特征。

研究人员将肌萎缩侧索硬化症(ALS，俗称“渐冻人症”)治疗药用于这种小脑神经细胞时发现，细胞的萎缩得到了抑制。

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